前沿医疗 | 阿尔茨海默症治疗新药实现重大突破！可有效延缓“痴呆”进展
2023年1月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了由百健（Biogen）和日本卫材（Eisai）研发的单克隆抗体药物仑卡奈单抗（Lecanemab）用于治疗阿尔茨海默症（AD）。
仑卡奈单抗可选择性地结合并清除可溶的、具有神经毒性的Aβ聚集体(原纤维)，从而抑制和减缓β淀粉样蛋白（Aβ）的沉积，延缓疾病进展。
该药物采用静脉输液的方式给药，属于处方药，在美国可以通过医生诊断后使用。目前欧洲、日本、中国的上市申请手续也正在进行中。
临床试验显示：缓解认知衰退效果显著
在一项随机双盲、安慰剂对照的全球验证性试验中，共有1795名阿尔茨海默早期患者参与。在18个月内，每两周接受静脉注射新药的患者，与对照组相比，基于临床痴呆评分总和量表（CDR-SB），治疗组较对照组的认知衰退减缓了27%，而且在接受治疗6个月时，用药组和对照组就出现统计显著区别。
该药物主要以轻度认知障碍症（MCI）和早期阿尔茨海默症（Preclinical AD）为治疗对象。
发病率持续上升，新药研制迫在眉睫
阿尔茨海默症（AD）是最常见的一种痴呆症，约占痴呆症的50-70％。据统计，2016年中国约有1000万，全球则有4400万AD患者。随着人口的老龄化，AD的发病率将进一步上升，预计到2050年中国将有约4000万AD患者。目前所有治疗AD的药物都是表征药物（Symptomatic Drugs)，只能短暂缓解症状而不能延缓病情的进展。全球迫切期待有能真正改变AD进展的疾病修饰疗法（Disease-modifying Therapy）。
2014年上市的盐酸多奈哌齐（Donepezil Hydrochloride）即属于表征药物（Symptomatic Drugs)，可以缓解症状，但无法改善认知，而仑卡奈单抗则属于疾病修饰药物。
仑卡奈单抗之所以有良好的减缓认知衰退的疗效，其中一个主要原因就是早期诊断、早期干预。
仑卡奈单抗等新型淀粉样β抗体疗法成功的原因
● 不仅将已出现认知症症状（临床意义上的阿尔茨海默病＝AD）的患者作为研究对象，还将早期轻度认知障碍（MCI）的“早期AD”作为研究对象。
● 淀粉样蛋白PET的实际应用成功排除了25%的非AD参与者。
● 能够识别ARIA-E等副作用，从而可给予为发挥疗效所需的高剂量。
● 开发出了可抑制治疗目标的好药。
仑卡奈单抗如何发生作用
本世纪初，瑞典乌普萨拉大学拉尔斯·兰费尔特（Lars Lannfelt）教授最先研究发现：Aβ的前身—β淀粉样前体蛋白（amyloid precursor protein，APP）基因上如果发生“北极突变”（Arctic mutation），则Aβ单体将更多地聚合成原纤维（protofibril），诱发早发型AD，他以接近低聚物状态的高毒性原纤维蛋白作为抗原制作出了抗体（Lecanemab），该抗体可以选择性中和并清除导致阿尔茨海默症神经病变的可溶且有毒性的β-淀粉样蛋白（Aβ）聚集体。
“北极突变”的诞生
从斯德哥尔摩往北约500公里，接近北极圈的地方，有一个叫乌梅欧的小城，在这里可以看到极美的极光，然而该城市的居民却普遍患有遗传性阿尔茨海默病，很多50多岁的人就表现出阿尔茨海默病的症状，有的家庭4个孩子中就有2人发病，进入该城的拉尔斯·兰费尔特，看到相关记录后非常震惊，遂决定要帮助这些受病痛折磨的人，从而开始了长达数年的研究。
2001年拉尔斯·兰费尔特教授在自然神经科学上发表研究文章，揭示了这种可能导致阿尔茨海默病的基因突变，后被命名为北极突变（Arctic Mutation）。从2005年开始拉尔斯·兰费尔特教授开始尝试研发针对这种突变的抗体，终于在2007年开发出了仑卡奈单抗。
▲ 日本卫材药业（Eisai）在2007年12月3日与拉尔斯·兰费尔特教授签约
仑卡奈单抗的有效性已毋庸置疑
日本卫材药业（Eisai）和美国渤健公司（Biogen）共同实施临床试验。
仑卡奈单抗的有效性已毋庸置疑，但关于其长期安全性，由于上市时间尚短，还需要更长期的临床研究予以验证。
目前，大众普遍对阿尔茨海默症存在误解，认为该疾病“不可逆”，缺乏有效的预防、治疗等手段，不少患者家庭选择“任疾病自然发展”。但事实上，该病是可以及时被发现、干预。
医学界今后的研究目标就是针对更早期的AD进行预防性治疗，早期诊断，早期干预。
随着医药研发的不断进步，惠潆生命健康H.Y Care希望阿尔茨海默症能够迎来更加有效的治疗方案，为更多患者和家庭带去福音。
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